I pazienti all'Aifa: «Accesso tempestivo a regorafenib»

Lo scorso 30 luglio la Commissione europea ha autorizzato regorafenib (Stivarga) per il trattamento dei pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (Gist) non trattabili chirurgicamente o metastatici o intolleranti al trattamento precedente con imatinib e sunitinib, le due terapie finora approvate per il trattamento dei Gist.

Nonostante il via libera delle autorità europee, il medicinale non è ancora offerto in Italia dal servizio sanitario nazionale. Si attende infatti l’autorizzazione da parte dell’Agenzia italiana AIFA con determinazione del prezzo e classificazione del  farmaco ai fini della rimborsabilità e l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali e Aziendali. 

A oggi, il farmaco, si trova dunque nella cosiddetta Fascia CNN. Significa che i pazienti (o gli ospedali) possono acquistare il farmaco (che costa 4.800 euro a confezione per la cura della durata di un mese) a proprie spese.

Una situazione «disumana», denuncia l’Associazione italiana Gist onlus che «non tiene conto delle necessità di cura dei malati, crea disuguaglianze e disparità inaccettabili per il trattamento dei pazienti». 

Per questa ragione l’Associazione il 17 settembre ha scritto una lettera al direttore generale dell’Agenzia del farmaco Luca Pani, denunciando la situazione e chiedendo che regorafenib sia fornito dal SSN ai pazienti con GIST entro i 100 giorni dall’autorizzazione EMA. 

Ecco il testo della lettera:

Egregio Dott. Pani,

desidero ringraziare per la comunicazione AIFA/RSC/P/79649 del 25-07-2014, in risposta alla nostra istanza del 12 maggio 2014. Rispetto alla situazione delineata in entrambe le nostre due lettere, sono  intervenuti i seguenti cambiamenti:

1. in data 30 luglio u.s., EMA ha autorizzato Regorafenib (Stivarga) nella cura dei GIST, con conseguente immissione nazionale in fascia Cnn del farmaco. Fino alla sua rimborsabilità, il farmaco è  reperibile a pagamento nelle farmacie italiane ospedaliere e non-ospedaliere, nelle farmacie della Svizzera  e del Vaticano al prezzo di 4800 euro alla confezione per una terapia della durata di un mese nei tumori GIST;
2. contemporaneamente all’autorizzazione europea, l’azienda farmaceutica Bayer  Pharma AG ha posto termine al protocollo di uso compassionevole riaperto a fine maggio, negando la cura a tutti i malati con GIST bisognosi di iniziare questa terapia dopo il 30 luglio (restano forniti del farmaco in uso compassionevole solo i malati ammessi nel protocollo in data precedente).

Questa nuova situazione impatta in maniera drammatica sul destino della maggior parte dei pazienti bisognosi di accesso alla cura poiché impossibilitati a sostenere un onere di tale entità per un periodo protratto.

Infatti i malati che rappresentiamo - così come, più in generale, tutti i malati oncologici - subiscono  il ritardo che si verifica nel nostro paese quando un nuovo farmaco antitumorale di provata efficacia, che offre speranza di sopravvivenza a numerosi malati, diviene rimborsabile e quindi accessibile ai malati solo dopo circa 2 anni dall’autorizzazione di EMA, a causa (a) dei tempi tecnici richiesti dal vostro Istituto per la determinazione del prezzo e classificazione del farmaco ai fini della rimborsabilità e (b) dall’Inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali e nei Prontuari terapeutici Aziendali. Purtroppo questi  tempi sono incompatibili con le esigenze cliniche dei malati di GIST bisognosi di terapie successive a imatinib e sunitinib, lasciandoli privi di una cura di provata efficacia nella patologia che trattiamo, così come potrà esservi confermato dal referente della Rete Nazionale Tumori Rari ed esperto clinico, Prof. Paolo G. Casali.

Finalmente il decreto-legge del ministro Lorenzin del luglio 2013 ha affrontato questo problema stabilendo un tempo massimo di 100 giorni perché il vostro Istituto completi le procedure di immissione nel prontuario del SSN dei farmaci orfani e di eccezionale rilevanza terapeutica, ma osserviamo con estrema preoccupazione la mancata attuazione di tale normativa.

La nostra associazione ha recentemente aderito al Manifesto per i diritti dei malati oncologici, in collaborazione con l’associazione Salute Donna ed altre associazioni di pazienti, che è stato presentato il 10 luglio scorso a Roma. Detto Manifesto reca tra i suoi punti la seguente richiesta:

“che venga applicata la disposizione introdotta nel Decreto Legge 69/2013 dal Ministro della Salute Beatrice Lorenzin, che prevede l’immissione in Prontuario da parte di AIFA di farmaci orfani o di eccezionale rilevanza terapeutica in un tempo massimo di 100 giorni dalla data di approvazione dell’EMA.”

Detta richiesta è stata avanzata il 22 luglio scorso anche dall’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), dal Collegio Italiano Primari Oncologi Medici Ospedalieri (CIPOMO), dal Collegio degli Oncologi Medici Universitari (COMU) e dalla Fondazione “Insieme contro il Cancro”:

Siamo quindi ad esortarvi di voler attuare questo disposto a benefico di tutti quei malati ed i loro familiari che lottano per combattere una malattia oncologica. Per i malati, la differenza fra accedere  a una terapia antitumorale dopo 3 mesi oppure dopo 2 anni segna il confine tra sopravvivere alla malattia o morirne. Il vostro istituto ha la prerogativa di dare attuazione ad una legge che pone rimedio ai tempi oggi inconciliabili tra l’approvazione centralizzata di EMA di farmaci oncologici efficaci ed effettiva disponibilità per i pazienti. Tale legge – di cui vi chiediamo fermamente l’attuazione - sta finalmente offrendo un futuro migliore, piu’ vivibile e piu’ equo, dando risposta al bisogno improrogabile di cure oncologiche salvavita, come nel caso di regorafenib nei GIST, accessibili e immediate per tutti i malati che ne hanno necessità e ne possono trarre beneficio secondo i propri medici oncologi curanti.

Auspichiamo che possiate adoperarvi per addivenire ad una soluzione che superi ogni possibile impedimento all’attuazione del decreto Lorenzin affinchè non vengano lesi i diritti alla salute dei cittadini italiani.

Restando a disposizione per qualsiasi approfondimento o ulteriore delucidazione e in attesa del vostro riscontro, porgiamo i migliori saluti.
Anna Costato, Presidente e Legale Rappresentante
A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus

Maggiori informazioni sono disponibili sul sito dell’Associazione.