Prosegue senza sosta nel 2016 l’impegno dell’Associazione Paola per i tumori muscolo-scheletrici a favore dei pazienti con sarcoma

Fondata nel 2008 da Ornella Gonzato per ricordare la sorella Paola

Paola aveva 35 anni quando le fu diagnosticata una rara forma di tumore osseo.

Fu l’inizio di un percorso duro, tutto in salita. Nove mesi di battaglie affrontate con grande forza e coraggio, e al contempo testimonianza vissuta di umanità, incondizionato amore per la vita e dignità nella sofferenza, che hanno lasciato ai familiari e amici un’eredità inestimabile.

Eredità e missione accolte con passione dalla sorella Ornella, che sette anni fa ha fondato a Udine l’”Associazione Paola per i tumori muscolo scheletrici onlus”, con la finalità di aiutare coloro che si trovano ad affrontare un’altra “dimensione della vita”, quella della malattia e del suo esito mai del tutto certo.

Ma è forse proprio nell’incertezza, e nel complesso percorso di cura che si compie giorno dopo giorno, che risiede la vera speranza di farcela, di vivere, di battere definitivamente la malattia.

«I tumori muscolo scheletrici appartengono alla famiglia dei tumori rari, e in quanto tali comportano ulteriori difficoltà sia sul piano della diagnosi sia del trattamento, rispetto ai tumori più frequenti. Spesso infatti questi tumori non vengono correttamente diagnosticati, o lo sono con ritardo, con gravi conseguenze per il decorso e l’esito terapeutico, e per la stessa qualità di vita del paziente», ci spiega Ornella Gonzato, presidente dell’Associazione Paola.

«A queste criticità, si aggiungono problematiche più ampie, di metodologia della ricerca clinica, di sperimentazione di nuovi farmaci e della possibilità per i pazienti di potervi accedere. Il limitato numero di pazienti non incentiva l’industria a sviluppare nuovi medicinali a causa del mercato ridotto e delle barriere regolatorie ed economiche, che di fatto rendono arduo l’accesso ai nuovi farmaci a bersaglio molecolare, oggi possibili – prosegue Gonzato - Cosa fare per rimuovere allora gli ostacoli attualmente esistenti ed evitare discriminazioni a carico di questi pazienti? Come fare in modo che possano essere curati al meglio, data la rarità della malattia? È questo il campo d’azione, sono questi gli obiettivi dell’Associazione da me fondata, che opera in sinergia con i centri specialistici presenti sul territorio nazionale, e con i maggiori esperti, sia nazionali che internazionali».

Tra le numerose attività svolte in questi anni dall’Associazione, troviamo da una parte la costante informazione rivolta ai pazienti sulla malattia, sui centri specialistici di trattamento, e dall’altra la formazione degli operatori sanitari, affinché riescano a riconoscere tempestivamente questi tumori e possano così favorire un corretto percorso terapeutico: «Siamo fra i soci fondatori del sito PASSNetwork, portale on line per una corretta e continua informazione dei pazienti con sarcoma, anche attraverso la loro partecipazione, in collaborazione con la rete dei centri specialistici, all’interno di un progetto di ricerca clinica, finanziato dal Ministero della Salute e coordinato dall’IRCSS Istituto nazionale dei Tumori di Milano. Da sei anni l’Associazione collabora inoltre con l’ISG (Italian Sarcoma Group), gruppo di studio cooperativo e multidisciplinare che riunisce esperti italiani - tra gli altri patologi, oncologi, ortopedici e radioterapisti- finalizzato a migliorare sempre di più la cura dei pazienti con sarcoma». 

«Un’altra criticità di queste forme tumorali è quella che riguarda la metodologia degli studi clinici: il limitato numero di pazienti richiede metodi di studio diversi da quelli già riconosciuti dalle autorità regolatorie. A livello europeo, le comunità dei clinici, dei ricercatori e dei pazienti stanno lavorando assieme per poter cambiare regole adatte ai tumori frequenti, ma di ostacolo per gli studi clinici di pazienti con tumori rari, e quindi per favorire il loro accesso ai nuovi farmaci a bersaglio molecolare. L’impegno della nostra Associazione è stato anche l’aver contribuito in questi anni alla ricerca e sviluppo di soluzioni metodologiche innovative, a beneficio di tutti i pazienti» afferma Gonzato.

Due anni fa a Londra la presidente Ornella Gonzato è stata nominata nel Consiglio di Direzione di SPAEN - Network europeo delle associazioni dei pazienti con sarcoma - come riconoscimento del lavoro e dei risultati raggiunti dall’Associazione Paola, dando voce e rappresentanza ai pazienti italiani anche a livello europeo, così da perseguire l’equità d’accesso alle cure e alle migliori pratiche mediche, al pari di altri paesi europei.

L’Associazione Paola fa parte anche del Gruppo Nazionale Tumori Rari, che da alcuni anni sta operando per richiamare l’attenzione delle istituzioni politiche nazionali, sensibilizzandole a queste forme rare di tumori. Il Gruppo ha recentemente sottoposto all’attenzione della Commissione Sanità del Senato e della Camera dei Deputati un insieme di temi cruciali per i tumori rari, tra cui la formalizzazione di una lista di questi tumori; l’accesso per i malati all’uso compassionevole dei farmaci, attraverso aggiornamento della normativa; la facilitazione dell’accesso dei pazienti ai farmaci off-label; infine l’inserimento della Rete Tumori Rari nel Servizio Sanitario Nazionale.

«Il linguaggio della solidarietà, del “cuore” è alla base di un impegno che in questi anni, grazie al sostegno ed alla fiducia di tutti coloro che ci hanno supportati, si è mosso verso la costruzione di un modello nuovo, di un sistema nuovo per far “rete”, in modo che tutti i pazienti, attuali e futuri, possano trarne beneficio. A fronte di risultanti importanti ed incoraggianti, ancora molto è il lavoro che ci attende» conclude Ornella Gonzato.

3 gennaio 2016, ps