SEAL: Selinexor in pazienti con liposarcoma dedifferenziato (DDLS), avanzato inoperabile
Il liposarcoma dedifferenziato (DDLS) è un sottotipo (istotipo) di sarcoma dei tessuti molli che origina nel tessuto adiposo. Si localizza principalmente agli arti e al retroperitoneo. Colpisce prevalentemente l'età adulta. Selinexor è un farmaco in fase di sperimentazione che agisce come inibitore di una proteina (XPO1), che appartiene alla famiglia di proteine di trasporto nucleare (exportine), che ha un ruolo nella regolazione della proliferazione cellulare e nella soppressione tumorale. Negli studi non-clinici, Selinexor ha mostrato attività anti tumorale bloccando la proteina XPO1.
Nome completo
SEAL: Selinexor nel liposarcoma dedifferenziato (DDLS) avanzato- Studio di fase I/II multicentrico, randomizzato, in doppio cieco con Selinexor vs placebo in pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato inoperabile "A Phase 2-3 Multicenter, Randomized, Double-blind Study of Selinexor (KPT-330) versus Placebo in Patients with Advanced Unresectable Dedifferentiated Liposarcoma (DDLS)"
Patologia
Liposarcoma
Età
Adolescenti (12-17 anni), adulto
Stato del trial
Reclutamento in corso, Completato (risultati non ancora disponibili)
Tipo di studio
Studio interventistico di Fase 2/3. Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco. End-point primario: valutazione del PFS End-point secondario: valutazione dell'OS (sopravvivenza complessiva). Fase 2 completata. Fase 3 in corso. Pazienti totali: 334 di cui 57 nella fase 2 e 277 nella fase 3.
Intervento
Lo studio consiste nella somministrazione del trattamento (per via orale) due volte alla settimana - giorno 1 e giorno 3 - per ciascuna delle 1-6 settimane di ogni ciclo (42 giorni) fino a progressione di malattia o intollerabilità.
Chi può prendervi parte
Pazienti (di età superiore ai 12 anni) con diagnosi istologica di DDLS, in fase avanzata e con necessità di trattamento clinico - a seguito di documentata evidenza di progressione di malattia dopo trattamenti precedenti. Sono previsti altri precisi requisiti clinici e caratteristiche del paziente per l'inclusione nello studio: maggiori informazioni vanno richieste al proprio oncologo.
Cosa prevede lo studio
Lo studio prevede la valutazione e la comparazione della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) in pazienti con DDLS avanzato, inoperabile, trattati con Selinexor verso pazienti trattati con placebo.
Risultati
Fase 2 completata; risultati di prossima pubblicazione. Risultati intermedi della fase 2 sono stati presentati all'ASCO 2019: mostrano un miglioramento del PFS (mediana:5,6 mesi) - utilizzando criteri RECIST v 1:1- nei pazienti trattati con Selinexor.
Centri coinvolti
Fonti
EudraCT Number: 2015-003594-14 ( www.clinicaltrialsregister.eu) ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02606461 (www.clinicaltrials.gov)
