Tumori rari e accesso a nuove cure: una valutazione economica basata anche sui criteri di equità ed eticità

Ornella Gonzato, docente di “Economia aziendale applicata alla Sanità” all’università di Udine, presidente Associazione Paola e rappresentante SPAEN, affronta con noi il tema dell’accesso ai nuovi farmaci da parte di pazienti affetti da tumori rari.

L’attenzione all’utilizzo delle risorse pubbliche in Sanità: «In un momento di crisi economica generalizzata, con un’elevata attenzione alle risorse pubbliche impiegate a favore della comunità dei cittadini, e in particolare nella sanità, il tema dell’accesso a nuove cure è di estrema attualità, e non solo in Italia. Nel caso di nuovi farmaci per tumori rari, oltre ai limiti metodologici e regolatori, i vincoli economici sollevano anche numerose questioni di tipo etico. La valutazione economica standard è quella che fonda la decisione sulla comparazione del rapporto tra risultati e costi del nuovo farmaco, rispetto ad altri farmaci alternativi.  Ciò che emerge da questo tipo di valutazione, espresso come “indice incrementale” (incremento costo-risultato), è normalmente utilizzato per decisioni relative alle politiche di prezzo, e alla rimborsabilità di un farmaco o, più in generale, di un trattamento terapeutico da parte del sistema sanitario nazionale».

Il valore soglia del rapporto incrementale costo-risultato: «Per il decisore pubblico, si tratta dunque di stabilire il valore-soglia del rapporto incrementale costo-utilità (costo-efficacia) facendo ricorso a un nuovo importate fattore: la qualità di vita del paziente. L’utilità si misura in QALY (quality adjusted life year), un parametro economico che indica sia la quantità, ovvero il numero degli anni di vita guadagnati dal paziente con l’accesso alla nuova terapia, sia la qualità, espressa come miglioramento complessivo della vita stessa. Il valore soglia, espresso in euro dal QALY, varia da nazione a nazione: per esempio, negli Stati Uniti oscilla da un minimo di 35 mila a 70 mila; in Inghilterra fra i 23 mila e i 30 mila euro.

I tumori rari necessitano di una valutazione fondata anche su altri criteri: «Ma cosa accade se il rapporto incrementale costo-utilità è sfavorevole, e oltre il valore-soglia accettabile, come nel caso dei tumori rari e dei relativi farmaci “orfani”? Qui occorre fare appello ad altri criteri, per cercare di conciliare un insieme di elementi propri dei farmaci orfani per tumori rari, come il possibile tendenziale elevato rapporto incrementale costo-risultato, la “debolezza” dei dati di efficacia clinica e l’assenza di terapie salva-vita alternative.

Dalla ricerca sociale emerge peraltro che l’aumento della soglia del rapporto incrementale costo-utilità risulta socialmente accettabile nel caso di patologie particolarmente severe, in assenza di trattamenti alternativi e a fronte di numeri limitati di pazienti.

Tuttavia va sottolineato che i tumori rari nel loro insieme non costituiscono un numero limitato di casi; i tumori rari e quelli frequenti sono comunque tumori, ovvero malattie gravi. Nella valutazione economica costo-risultato relativa ai tumori rari, più che un problema di rapporto incrementale tendenzialmente sfavorevole, si pone piuttosto la difficoltà di misurare l’efficacia, in relazione al maggior grado d’incertezza di queste patologie.  Ciò dovrebbe indurre a ricercare nuovi strumenti che possano inglobare il maggior livello d’incertezza presente, e consentire un’ appropriata misurazione costo-risultato, utilizzabile in valutazioni incrementali, in relazione a un valore-soglia fisso.

In altri parole, la difficoltà attuale a valutare in modo preciso e oggettivo il guadagno di salute incrementale (dovuto essenzialmente alla difficoltà di misurarne l’efficacia, per la maggior incertezza intrinseca in queste patologie) può costituire addirittura un elemento discriminante nella scelta dell’allocazione delle risorse; ma un  Qaly è un Qaly, sia che si tratti di un paziente affetto da tumore frequente o raro.

Quale le ricadute dell’utilizzo di nuovi farmaci sul costo e risultato complessivo del percorso di cura?  «L’impatto di un nuovo farmaco non dovrebbe essere considerato solo sullo specifico budget  destinato ai farmaci, ma su budget “multipli” che coprono l’intero processo di cura del paziente, valutando se e quanto influiscono sull’assorbimento di risorse complessive per la cura. A tal proposito, occorre ribadire che le decisioni cliniche strategiche, riguardanti il trattamento di questi pazienti, devono avvenire nei centri di riferimento, per evitare loro l’inappropriatezza di un percorso di cura, che si traduce di conseguenza in un sicuro aumento di costi sanitari.

Lo stesso ragionamento vale anche per la componente chirurgica, se necessaria. Un intervento

chirurgico inappropriato, eseguito in un qualsiasi centro clinico presente sul territorio, si traduce quasi sempre in una recidiva locale: anche se quest’ultima viene “recuperata” da una chirurgia di salvataggio, il numero di interventi effettuati sarà alla fine almeno il doppio del necessario, con conseguente aumento dei costi, costituendo per di più un serio problema etico, per il maggior rischio di morbidità chirurgica. Eticità ed equità, declinati nel modo che ho illustrato, costituiscono quindi criteri essenziali per una corretta valutazione economica».