Il processo in cui di articola uno studio clinico è molto rigoroso. Quando si valuta un nuovo farmaco di solito consiste di 4 fasi: ciascuna di esse ha uno scopo diverso e aiuta i ricercatori a rispondere a diversi quesiti sul trattamento.
Fase I – È sicuro?
Questa fase usa dosi basse (può arrivare a utilizzare quelle terapeutiche) di un trattamento sperimentale su un gruppo molto piccolo di persone (20-80) per valutare la sicurezza e identificare gli effetti avversi del trattamento. Gli studi di fase I permettono di individuare la dose più elevata che può essere somministrata con sicurezza senza causare effetti avversi gravi. Questi studi aiutano anche a decidere quale sia la via migliore per somministrare il trattamento. In questa fase è improbabile che vengano identificate reazioni avverse rare poiché coinvolge un numero troppo piccolo di pazienti.
Fase II – Funziona?
In questa fase il nuovo trattamento è somministrato a un gruppo più ampio di persone (100-300) per valutarne l’efficacia e stabilirne ulteriormente la sicurezza. I ricercatori cercano prove che il trattamento funzioni e continuano a tenere i pazienti sotto stretta osservazione per ogni reazione avversa. Dato che il numero di partecipanti è aumentato, dovrebbero essere più evidenti effetti avversi non comuni.
Fase III – È migliore?
Se un trattamento ha dimostrato nelle fasi precedenti di non essere dannoso e di essere efficace nel trattamento di una patologia, allora viene finalmente provato su ampi numeri di persone (1.000-3.000), di solito in centri di ricerca diversi. A questo punto efficacia e sicurezza non sono abbastanza, il nuovo trattamento deve dimostrare anche di essere migliore del trattamento standard, vale a dire deve fornire più benefici o meno rischi ai pazienti rispetto a quello già in uso. In questa fase, una parte dei pazienti riceve il trattamento nuovo, mentre i rimanenti il trattamento standard o un placebo. Se i risultati dello studio sono positivi e il gruppo di ricerca raccoglie prove di efficacia da due diversi studi di fase III, allora può fare domanda di commercializzazione all’autorità competente. In Europa è l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA, European Medicines Agency), ma ogni stato membro ha anche un’Agenzia Nazionale. Per l’Italia l’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco.
Fase IV – Che altro?
Gli effetti avversi rari e potenzialmente gravi di un trattamento nuovo – ma anche i reali benefici nella pratica clinica di tutti i giorni – possono essere difficili da individuare anche dopo che migliaia di pazienti hanno ricevuto il trattamento. Per questo motivo, i ricercatori continuano a raccogliere informazioni sui benefici, sui rischi e sull’uso ottimale di un trattamento anche dopo che è stato approvato per la commercializzazione ed è disponibile per il pubblico.
